CEREZYME 400 U poudre pour solution pour perfusion, prolongation de la période de restriction d'approvisionnement
Imiglucérase : traitement hormonal substitutif de la maladie de Gaucher
Liste I

Le laboratoire Genzyme, en accord avec l'Afssaps (Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé), informe de la prolongation de la période de restriction d'approvisionnement en CEREZYME. Par conséquent, les approvisionnements actuels en CEREZYME resteront limités à 50 % de la demande mondiale.

Dans ce contexte, le laboratoire prolonge ainsi la période des recommandations temporaires au moins jusqu'à la fin du mois de septembre 2010 afin d'assurer la continuité du traitement par CEREZYME des patients atteints de la maladie de Gaucher dont le pronostic vital est engagé.

Compte tenu de cette prolongation, de nouvelles recommandations pour la prise en charge des patients atteints de la maladie de Gaucher de type 1 ou 3 ont été élaborées. Elles annulent et remplacent les recommandations du 23 mars et du 25 mai 2010.

La remise à disposition normale de CEREZYME est annoncée pour le début du mois d'octobre 2010.

Pour mémoire, CEREZYME est indiqué comme traitement enzymatique substitutif au long cours chez des patients ayant un diagnostic confirmé de maladie de Gaucher non neuronopathique (type 1) ou neuronopathique chronique (type 3) et qui présentent des manifestations non neurologiques cliniquement significatives de la maladie.
Les manifestations non neurologiques de la maladie de Gaucher comprennent un ou plusieurs des troubles suivants : anémie (après exclusion de toute autre cause telle qu'une carence en fer), thrombocytopénie, anomalies osseuses (après exclusion de toute autre cause telle qu'une carence en vitamine D), hépatomégalie ou splénomégalie.
En pratique :

Les nouvelles recommandations de prise en charge des patients atteints de la maladie de Gaucher de types 1 et 3 sont les suivantes :

    * Il convient de privilégier les unités de CEREZYME disponibles aux patients suivants, afin de leur assurer un traitement pérenne et selon un schéma posologique approprié, que ces patients soient déjà traités ou naïfs de traitement :
          o maladie de Gaucher de type 3 (pour rappel, seul CEREZYME a fait preuve de son efficacité dans cette forme) ;
          o enfants porteurs de Gaucher de type 1 ;
          o femmes enceintes porteuses de Gaucher de type 1.
    * Les autres patients atteints de forme sévère de la maladie de Gaucher de type 1 doivent bénéficier également d'une enzymothérapie de substitution par VPRIV (vélaglucérase) ou UPLYSO (taliglucérase). Ces médicaments disposent respectivement du statut d'ATU (autorisation temporaire d'utilisation) de cohorte et d'ATU nominative.
    * Les patients naïfs et les autres formes de maladie de Gaucher de type 1 sont susceptibles de recevoir l'alternative ZAVESCA, s'ils ne correspondent pas aux patients décrits ci-dessus et s'ils présentent les critères suivants :
          o patients adultes atteints d'une forme légère à modérée de la maladie de Gaucher de type 1 ;
          o patients pour lesquels une enzymothérapie ne convient pas ;
          o et ce, conformément à son AMM, notamment pour ce qui concerne la mise sous contraception fiable et appropriée des patients traités (hommes et femmes).