Difficultés d'approvisionnement en FABRAZYME 35 mg poudre pour solution à diluer pour perfusion, nouvelles recommandations de traitement par l'EMA
Agalsidase bêta : enzyme recombinante substitutive de l'alphagalactosidase A lysosomale humaine

Liste I

Le CHMP (Comité des médicaments à usage humain) de l'EMA (Agence européenne du médicament) a révisé ses précédentes recommandations sur l'utilisation de FABRAZYME poudre pour solution à diluer pour perfusion (Cf. VIDALnews du 23 juillet 2010) dans le contexte actuel des difficultés d'approvisionnement de ce médicament qui devraient se poursuivre jusqu'au 2e semestre 2011.

Ainsi, les recommandations temporaires mises à jour par le CHMP pour FABRAZYME sont les suivantes :

    * les patients nécessitant un traitement enzymatique substitutif pour la maladie de Fabry doivent être traités aux posologies normales, telles que recommandées dans les RCP (résumés des caractéristiques du produit) de FABRAZYME (1 mg/kg toutes les 2 semaines) et REPLAGAL (0,2 mg/kg toutes les 2 semaines) ;
    * les doses réduites de FABRAZYME doivent être limitées aux patients stables et qui souhaitent rester à dose réduite ;
    * les patients et prescripteurs sont informés qu'une détérioration de l'état clinique a été observée chez les patients traités à dose réduite. Des douleurs, des effets cardiaques et une surdité sont les manifestations connues de la progression de la maladie de Fabry.

Ces nouvelles recommandations interviennent à la suite d'une augmentation du nombre d'effets indésirables rapportés chez les patients traités avec une dose réduite de FABRAZYME du fait des difficultés d'approvisionnement.

Le CHMP a également remarqué que la surveillance des taux plasmatiques ou urinaires de GL-3 n'avait apparemment pas de valeur ajoutée à la prise en charge clinique des patients traités à dose réduite.

Ces recommandations sont temporaires et ne modifient pas le RCP actuellement approuvé pour FABRAZYME.
Pour mémoire :

FABRAZYME est indiqué en tant que traitement enzymatique substitutif à long terme chez les patients présentant un diagnostic confirmé de la maladie de Fabry (déficit d'alpha-galactosidase A).